Поиск - новости науки и техники

Генами по Паркинсону

Экспериментальная генная терапия болезни Паркинсона была опробована на небольшом количестве пациентов в Нью-Джерси, результаты публикует The Lancet Neurology.
45 пациентов в возрасте от 30 до 75 лет приняли участие в первом двойном слепом клиническом испытании генной терапии болезни Паркинсона, и у некоторых больных было отмечено улучшение в двигательной активности. Двойное слепое испытание – это метод медицинского исследования, при котором ни исследователь, ни субъект исследования не знают, получает ли субъект какое-либо лечение, и если получает, то какое. “Рассекречивание” происходит в конце эксперимента одновременно с анализом полученных данных. Болезнь Паркинсона характеризуется дрожанием конечностей и головы, замедленностью движений и когнитивными проблемами, что связано с отмиранием нейронов головного мозга, вырабатывающих важный метаболит – дофамин. При этом определенные участки головного мозга становятся сверхактивными. Для лечения симптомов паркинсонизма в настоящее время назначается препарат, содержащий предшественник дофамина, или же процедура глубокой стимуляции мозга в области его повышенной активности, что подавляет избыточную работу нейронов. И тот, и другой методы имеют свои ограничения, в том числе и временные. Авторы предлагаемой сейчас генной терапии – невролог из Института медицинских исследований Фейнстейна (Feinstein Institute for Medical Research), штат Нью-Йорк, Эндрю Фейгин (Andrew Feigin) с коллегами надеется на долгосрочный эффект.
Испытуемые доктора Фейгина – пациенты, отобранные нью-джерсийской компанией Neurologix, которая специализируется на клинических испытаниях. Половине участников эксперимента в участок мозга, сверхактивный при болезни Паркинсона (он называется субталамическим ядром), сделали инъекцию препарата, который представлял собой генно-инженерную конструкцию с геном фермента декарбоксилазы глутаминовой кислоты на специальном вирусном носителе. Благодаря этому ферменту в мозге образуется медиатор гамма-аминомасляная кислота, тормозящая многие процессы центральной нервной системы. Вторая половина испытуемых проходила только хирургическую процедуру, подобную той, что предшествует собственно генной инъекции, но самой инъекции эти люди не получали. Спустя шесть месяцев авторы определяли состояние всей группы, оценивая его по таким параметрам, как походка, осанка и движение конечностей. Среди пациентов, прошедших генную терапию, улучшение показали 23,1%, в контрольной группе, которая испытала лишь хирургическое воздействие, улучшение наблюдалось у 12,7%. Однако нельзя сказать, что генная терапия сказалась как-то в целом на качестве жизни больных. Тем не менее, по словам представителя Neurologix Марка Паноффа (Marc Panoff), которые приводит Nature News, компания намерена обратиться в конце этого года в Администрацию по контролю продуктов питания и лекарственных средств (Food and Drug Administration) за разрешением на проведение расширенных клинических испытаний.

Нет комментариев