К дуэли готовы

Первые испытания метода генного редактирования CRISPR начались в Китае. Об этом сообщает Nature News.
Группа китайских исследователей во главе с онкологом Лу Ю (Lu You) из Западно-Китайской больницы при Сычуаньском университете (Sichuan University’s West China Hospital) в Чэнду первая в мире ввела человеку клетки, которые содержат гены, отредактированные революционным методом CRISPR-Cas9. 28 октября в рамках ограниченных клинических испытаний модифицированные клетки получил пациент с агрессивным раком легких. По сравнению с другими методами редактирования, в частности так называемыми “цинковыми пальцами”, которые ранее были испытаны для избавления пациента от ВИЧ, CRISPR считается более простым и эффективным подходом. “Я думаю, что испытание этого метода запустит “Спутник 2.0”, биомедицинскую дуэль между Китаем и США, что очень важно, потому что состязание обычно способствует усовершенствованию конечного продукта”, — говорит Карл Джун (Carl June), американский клиницист-иммунотерапевт из Университета Пенсильвании (University of Pennsylvania), предложивший свой протокол клинического исследования с использованием системы CRISPR для редактирования клеток иммунной системы человека, направляемых на борьбу с тремя видами рака. Американские испытания должны стартовать в начале 2017 года. А в марте 2017-го группа ученых Пекинского университета (Peking University) планирует начать клинические исследования CRISPR-модифицированных клеток иммунной системы против рака мочевого пузыря, предстательной железы и клеток почечного эпителия. Лу Ю должен был провести первые инъекции в августе, но испытания задержались из-за того, что культивирование вносимых пациенту клеток затянулось.
Суть подхода с применением методологии CRISPR в том, что эта система геномных последовательностей, включающая, кроме коротких палиндромных повторов, также разрезающий ДНК фермент (Cas9) и направляющий кусочек РНК, в иммунных клетках, которые выделены из крови пациента, инактивирует определенный ген. Этот ген отвечает за белок (PD-1), в норме сдерживающий иммунный ответ. При наличии рака такое сдерживание означает свободу для раковых клеток. Можно ожидать, что размноженные в культуре клетки иммунной системы без этого белка, если их вернуть в кровяное русло пациента, эффективно справятся с раковыми клетками. В данном случае речь идет о пациенте с метастатическим немелкоклеточным раком легкого. По словам Лу, если все пойдет гладко, то участник клинических испытаний получит вторую инъекцию. Запланированные исследования предполагают участие 10 пациентов. Главная задача этого этапа — испытание метода на безопасность, за пациентами будут наблюдать шесть месяцев.  

Нет комментариев