Поиск - новости науки и техники

Своими клетками

Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) готово одобрить метод лечения лейкоза генной терапией. С подробностями – New York Times.

Совет FDA открыл новую эру в медицине, единодушно порекомендовав выдать разрешение на первый в мире способ лечения рака собственными клетками пациента, превращенными, по словам ученых, в живое лекарство. Если FDA примет рекомендации, что вполне вероятно, то это будет первый в США случай выхода на рынок генной терапии, в Европе это был голландско-итальянский препарат Glybera для лечения тяжелого заболевания, связанного с нарушением жирового обмена. Сейчас компания Novartis предлагает препарат для лечения В-клеточного острого лимфобластного лейкоза, поражающего детей и молодых людей. Для создания генно-терапевтического препарата каждый раз понадобятся клетки самого пациента. Их выделяют в медицинских центрах, замораживают и отправляют на производство компании, где клетки подвергаются генетической модификации, а после возвращаются в больницу. Одной дозы продукта хватило для продолжительной ремиссии, а возможно, и излечения, судя по состоянию пациентов, которые до того были на пороге смерти и не реагировали на другую терапию. Один из таких пациентов – 12-летняя Эмили Уайтхед, чьи родители присутствовали на заседании совета FDA в качестве наглядного подкрепления рекомендуемого метода лечения, спасшего жизнь их дочери. Пять лет назад девочка приняла участие в клинических испытаниях, которые проводились в Детской больнице Филадельфии (Children’s Hospital of Philadelphia). Серьезные побочные эффекты – высокая температура, резкое падение кровяного давления и застой в легких – чуть не убили Эмили, но из реанимации она вышла без ракового заболевания и в этом состоянии пребывает до сих пор.

Согласно данным о 63 пациентах, которые участвовали в клинических испытаниях Novartis с апреля 2015 по август 2016 года, у 52 человек – а это 82,5% испытуемых – наступила ремиссия, что для такого тяжелого заболевания очень высокий показатель; 11 человек умерли. 

Для создания препарата у пациента выделяют нескольких миллионов Т-лейкоцитов – белых кровяных телец, которые называют солдатами иммунной системы. В них на обезвреженном вирусе (ВИЧ) вносится генетический материал, перепрограммирующий Т-клетки таким образом, что они становятся способны атаковать и В-клетки, в норме также являющиеся частью иммунной системы, но при этом типе лейкоза выходящие из строя. Модифицированные Т-клетки затем возвращают в кровоток больного, где они размножаются и начинают бороться с больными В-клетками. Сейчас на изготовление препарата для одного больного уходит 22 дня.

 

Нет комментариев