Поиск - новости науки и техники

Гены без ошибок

Результаты экспериментов орегонских ученых с жизнеспособными эмбрионами человека опубликованы в журнале Nature.

Новость о первом в США геномном редактировании человеческих эмбрионов недавно разнеслась по миру благодаря изданию MIT Technology Review, которое, однако, не могло назвать ни цель редактирования, ни количество охваченных им зародышей. Сейчас группа из Орегонского университета здоровья и науки (Oregon Health and Science University) под руководством Шухрата Миталипова (Shoukhrat Mitalipov) опубликовала статью, в которой описано применение системы редактирования CRISPR/Cas9 для внесения корректирующих изменений в мутантный ген сердечного миозин-связывающего белка C (MYBPC3) у эмбрионов человека. Мутация по этому гену доминантна и приводит к гипертрофической кардиомиопатии, утолщению стенки левого и изредка правого желудочка сердца. Это заболевание поражает каждого пятисотого и часто является причиной внезапной смерти молодых людей. Авторы публикации отметили высокую эффективность разработанного ими подхода, который позволил обойти мозаичность – присутствие генетически различающихся клеток, а также нецелевые генетические изменения – две главные проблемы, препятствующие продвижению метода в клиническую практику. “Если наш метод генетической коррекции эмбрионов будет признан безопасным, он может быть использован для предотвращения передачи генетических заболеваний следующим поколениям”, – приводит слова Паулы Амато (Paula Amato), соавтора Миталипова, Genome Web. “Важной вехой” назвал работу орегонских коллег известный ученый-генетик и синтетический биолог Джордж Черч (George Church) из Гарвардского университета (Harvard University) и MIT. “Люди заламывали руки по поводу того, что Штаты утратили передовые позиции и первым редактирование эмбрионов этим методом осуществил Китай. Но дело в том, что для достижения желанной цели нужна аккуратная работа, а она занимает больше времени”, – отметил Черч в комментарии изданию The Scientist.

Эмбрионы, с которыми работали американские ученые, были жизнеспособны, но несли унаследованную от отца небольшую делецию – выпадение всего четырех пар оснований ДНК в гене сердечного миозин-связывающего белка С. Доноры яйцеклеток – их было больше 10 разных – были здоровы. Создав конструкцию с определенной последовательностью РНК, ферментом Cas9, способным разрезать ДНК, и ДНК-матрицей, соответствующей выпавшему при мутации участку, авторы модифицировали эмбрионы в момент первого деления оплодотворенной яйцеклетки, что было решающим для снижения мозаичности. Из полученных 58 эмбрионов 42 оказались с нормальным геном сердечного миозин-связывающего белка C.

 

Нет комментариев