Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) сделало исторический шаг, выдав разрешение на лечение одной из форм лейкоза модифицированными клетками самого пациента. Одобрен генно-терапевтический препарат компании Novartis для лечения тяжелого онкологического заболевания, В-клеточного острого лимфобластного лейкоза, который поражает детей и молодых людей. Таким образом FDA возвестило о начале новой эры онкогематологии и новом подходе в лечении серьезных, угрожающих жизни заболеваний. Название генно-терапевтического препарата для лечения В-клеточного острого лимфобластного лейкоза — Kymriah (Кимрайа). FDA обращает внимание на ограничения, предусматриваемые разрешением: клеточно-генная терапия препаратом “Кимрайа” в США может применяться для лечения пациентов, не достигших 25 лет, с неизлечимым или рецидивным острым лимфобластным лейкозом из предшественников В-клеток. Острый лимфобластный лейкоз — это рак костного мозга и крови, при котором в организме производятся аномальные В-лимфоциты. Препарат “Кимрайа” — “живой”, он представляет собой генетически измененные другие клетки иммунной системы пациента, Т-лимфоциты. Каждая доза препарата изготавливается индивидуально: у пациента берут Т-клетки, отправляют на производство компании, где их генетически модифицируют, добавляя новый ген, кодирующий специфический белок — химерный рецептор антигена, который направит лимфоциты к лейкозным В-клеткам, имеющим на своей поверхности специфический антиген CD19, узнаваемый рецептором. После модификации Т-клетки возвращают обратно в кровоток пациента и приступают к уничтожению раковых клеток.
Безопасность и эффективность препарата “Кимрайа” была продемонстрирована в одном мультицентровом клиническом исследовании на 63 пациентах — детях и молодых людях. Доля пациентов, вышедших после лечения в полную клиническую ремиссию, в первые три месяца составила 83%. Такая генная терапия может иметь побочные эффекты, в частности, FDA особо предупреждает о синдроме выброса цитокинов, который является системным ответом на активирование модифицированных клеток и может вызвать лихорадку, бронхоспазм, сильную головную боль и другие опасные состояния. Среди побочных эффектов “Кимрайи” также понижение давления, острая почечная недостаточность и понижение уровня кислорода в тканях, гипоксия. Эти симптомы появляются в период от 1 до 22 дней после введения “Кимрайа”. Кроме того, препарат разрушает не только раковые, но и нормальные В-клетки, поскольку на них тоже есть антиген-мишень CD19.
Марина АСТРОВА
Нет комментариев