Поиск - новости науки и техники

Вотум доверия

Советники американского Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов поддержали метод генной терапии для лечения редкой формы слепоты. С подробностями – Nature News.
Советники FDA подготовили почву для принятия генной терапии, которая исправляет мутацию, вызывающую заболевание, что несколько отличает этот метод от уже одобренной генетической модификации клеток иммунной системы пациента с целью разрушения других клеток при раке крови. На прошлой неделе совет внешних экспертов FDA единодушно признал, что польза от предлагаемого метода лечения определенной формы наследственной слепоты перевешивает риск. И хотя Управление не обязано следовать рекомендациям советников, как правило, оно это делает. Принятие окончательного решения по методу под коммерческим названием Luxturna (voretigene neparvovec) ожидается 12 января. Метод разработан филадельфийской компанией Spark Therapeutics в Пенсильвании для людей, у которых мутантны обе копии гена RPE65. В результате мутации глаз не способен реагировать на свет, что неминуемо приводит к разрушению фоторецепторов, особых светочувствительных клеток сетчатки глаза. Заболевание называется “врожденный амавроз Лебера”, а предлагаемое сейчас лечение состоит в доставке в орган зрения вируса, несущего нормальную копию гена RPE65. Доставка осуществляется инъекцией прямо в глаз, где ген начинает экспрессироваться и обеспечивает выработку нормального белка RPE65, необходимого для улавливания света сетчаткой. В клинических испытаниях с участием 31 человека было показано, что у пациентов, получивших генно-терапевтическую инъекцию, повысилась способность самостоятельно передвигаться, преодолевая препятствия, и это улучшение было стабильно в течение целого года, пока компания собирала данные. В контрольной группе не было никакого прогресса. Этого оказалось достаточно для того, чтобы убедить совет FDA в превосходстве пользы предлагаемой терапии над риском.
Положительное заключение относительно метода Luxturna – это своего рода вотум доверия всему направлению генной терапии, за который она борется больше 20 лет, испытывая взлеты и падения. В начале 1990-х в эту область устремилось много молодых исследователей, а потом при клинических испытаниях в Пенсильванском университете умер 18-летний пациент, что затормозило развитие генной терапии почти на десятилетие, в первую очередь из-за того, что она перестала интересовать инвесторов. Но некоторое количество исследователей продолжали ею заниматься, усовершенствуя векторы для доставки нужных генов в человеческие клетки. Со временем клинические испытания стали обнадеживающими, и разработкой методов генной терапии редких генетических заболеваний заинтересовались фармацевтические компании.

Нет комментариев