05.05.2015. Команда специалистов по генетическим исследованиям из Института Брода и Бригамской женской больницы обнаружили молекулы, которые могут ингибировать активность процесса редактирования генов CRISPR-Cas9. Медики составили своего рода мета-исследовательскую базу самых разных групп и типов белков и белковых соединений, которые могли бы потенциально быстро и эффективно проникать в CRISPR-клетки и останавливать действие этой технологии. Информация об этом опубликована на сайте New Atlas.
Новые технологии CRISPR, уже разрабатываемые для генной терапии и биотехнологии, требуют тотального надзора во многих измерениях. Наши результаты закладывают основу для точного химического контроля над деятельностью CRISPR-Cas9, что позволяет безопасно использовать эти технологии,
— сообщает старший автор научного исследования Амит Чаудхари.
Команда ученых сконцентрировалась на изучении возможностей применения синтетических низкомолекулярных объектов. Специально для этих целей была создана платформа для скрининга, которая может точно измерять активность фермента CRISPR внутри клетки. С помощью нейросети провели анализ более 15 тыс. потенциальных биологических соединений и их реакции на CRISPR. И выявили наиболее эффективные для ингибирования. Одно конкретное соединение, получившее название BRD0539, выделялось своей способностью блокировать связывание фермента Cas9 с ДНК. Немаловажно, что ингибирующая активность этой молекулы является обратимой.
Однако BRD0539 пока что не может применяться в клинических испытаниях на людях. Поскольку она не проверена на эффективность в живых организмах,
— говорит Чаудхари. Впрочем, в ближайшее время генетики как раз собираются этим заняться.
Елена Степанова
Нет комментариев