Сколько может стоить самое дорогое лекарство в мире? Тысячу долларов, сто тысяч? А вот и нет, гораздо больше.
Швейцарская фармацевтическая компания Novartis получила одобрение США на генотерапевтическое средство Zolgensma. Оно предназначено для лечения от спинальной мышечной атрофии. Это наследственное заболевание. Половина детей с таким диагнозом не доживает и до двух лет. Одна инфузия обойдется примерно в $2,125 миллиона.
На сегодняшний день лечение препаратом прошли более 150 пациентов. Результаты пока скромные, хоть и обнадеживающие. После клинических испытаний 19 детей в тестовой группе смогли двигать головой и самостоятельно сидеть. Одному ребенку лекарство не помогло. Родители еще одного приняли решение прекратить участие в испытании. Ученые говорят, что хотя младенцы восстановили частичный контроль над мышцами, но до полного восстановления пока далеко. Поэтому ранняя диагностика все еще имеет решающее значение при лечении.
В США на каждые 10 тыс. новорожденных рождается один ребенок, страдающий CMA, причем в 50–70% случаев это заболевание первого, самого тяжелого типа.
Андрей Горбачев
ЧИТАЙТЕ ТАКЖЕ:
Дела сердечные. Как доставить лекарство к поврежденным сосудам
Вакцина от рака. Первые испытания
Эликсир молодости! Препарат, увеличивающий век человека, скоро может появиться в аптеках
Нет комментариев