31.07.19
34-летняя жительница Миссури Виктории Грей страдающая тяжелой формы серповидноклеточной анемии, стала первым гражданином США, который примет участие в клинических испытаниях CRISPR-терапии наследственного заболевания, сообщает National Public Radio (NPR).
Серповидноклеточная анемия — заболевание, при котором в эритроцитах образуется мутантный гемоглобин S. По сравнению с обычным гемоглобином A он хуже переносит кислород. Эритроциты, которые им наполнены, деформированы: они напоминают серп, а не двояковогнутый диск. Кроме того, они живут меньше обычных эритроцитов. Серповидноклеточная анемия дает некоторую защиту от малярии, это заболевание ослабляет человека, проявляясь в частых болях, гипоксии и повышенной утомляемости.
Новый метод лечения работает так: у пациента забирают часть его собственных стволовых клеток крови, с помощью CRISPR/Cas9 исправляют мутантную версию гена гемоглобина (она отличается от нормальной всего на несколько пар нуклеотидов) и затем возвращают эти клетки в организм больного. Если терапия не даст тяжелых побочных эффектов и поможет Виктории Грей, редактирование повторят для других пациентов.
Александр Ильин
Нет комментариев