14.02.2020
Многообещающие результаты получили ученые Пенсильванского университета, применив новый инструмент для редактирования генов. Специалисты считают, что с помощью методики генного редактирования CRISPR можно вылечить метаболическое нарушение цикла мочевины — редкое наследственное заболевание. Опыты проводили на мышах, и результаты впечатляющие.
Причиной болезни может быть множество мутаций в гене ОТС. Но вместо того чтобы удалить его, исследователи добавили новый «мини-ген», чтобы клетки печени начали производить фермент ОТС самостоятельно, потому что к болезни приводит именно его дефицит. За грызунами наблюдали в течение долгого времени, и выяснилось, что количество ОТС-экспрессирующих клеток возросло. К концу третьей недели «прирост» составил 25%, а на восьмой — 35%.
Ученые убеждены, что подобная терапия может вылечить и другие болезни, вызванные разными мутациями одного и того же гена.
Нет комментариев