Поиск - новости науки и техники

Тройной барьер

Первые ограниченные клинические испытания метода генного редактирования CRISPR на человеке могут начаться в США. С подробностями – ScienceNOW.

На днях Консультативный комитет по рекомбинантной ДНК (Recombinant DNA Advisory Committee, RAC) при Национальных институтах здоровья (NIH) США единодушно одобрил клиническое исследование с использованием системы CRISPR для редактирования клеток иммунной системы человека, направляемых на борьбу с раком. Первое испытание быстрого и точного, а потому завоевывающего все большую популярность инструмента генной инженерии предполагает не выяснение его эффективности против рака, а оценку безопасности метода для использования в медицине. Исследование будет проводиться на базе Университета Пенсильвании (University of Pennsylvania) при поддержке Института иммунотерапии рака Паркера (Parker Institute for Cancer Immunotherapy) – это фонд, учрежденный известным ИT-предпринимателем Шоном Паркером (Sean Parker). Испытание, рассчитанное на два года, ограничено 18 пациентами и тремя видами рака – миеломой, саркомой и меланомой. У больных возьмут некоторое количество Т-клеток иммунной системы, разрушающих раковые клетки, чтобы подвергнуть их тройному редактированию in vitro. При первом редактировании будет внесен специально сконструированный ген, кодирующий белок, способный распознавать раковые клетки. Второе редактирование должно удалить из Т-клеток белок, который может помешать работе белка, вырабатываемого в результате первого редактирования. При третьем редактировании удалят еще один белок, благодаря которому раковые клетки узнают убивающие их Т-клетки. После трех этапов генного редактирования клетки иммунной системы будут внесены обратно в организм пациентов. 
“Это важный новый подход, испытание многое покажет, и мы надеемся, что оно сформирует основу новых видов терапии”, – сказал в комментарии ScienceNOW клинический онколог из Джорджтаунского университета (Georgetown University) в Вашингтоне Майкл Эткинс (Michael Atkins), один из членов Комитета по рекомбинантной ДНК, рассматривавшего протокол предстоящих испытаний. У главного автора этого протокола Карла Джуна (Carl June) из Пенсильванского университета уже есть опыт генного редактирования на человеке: несколько лет назад его группа сообщала о возможности избавления от ВИЧ с помощью метода “цинковых пальцев” – фермента нуклеазы, которая разрезала в Т-клетках ген, узнаваемый смертоносным вирусом. Хотя нынешнее одобрение Комитета по рекомбинантной ДНК очень весомо, исследователям для начала испытаний еще следует получить разрешение этических советов своих институтов, а главное – Управления по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA).

 

Иллюстрация с сайта: www.sciencemag.org

Нет комментариев