Поиск - новости науки и техники

Мыши услышат

Генная терапия с использованием синтетического вектора излечила мышей от глухоты. Подробности – в Medical News Today.
Суть генной терапии заключается в доставке нормальной версии ДНК к клеткам, чей геном нуждается в коррекции. В качестве средства доставки используются вирусы-векторы, соответствующим образом модифицированные в лаборатории. Векторы, с которыми проводились прежние эксперименты по генной терапии врожденной глухоты у мышей, достигали волосковых клеток улитки внутреннего уха, но этого было недостаточно. Улитка уха – это спиральный канал, в котором звуки преобразуются в нервные сигналы и оттуда информация отправляется к головному мозгу. Два новых исследования, опубликованных в Nature Biotechnology, посвящены экспериментам с вектором, который доносит корректирующий генетический материал до труднодостижимых волосковых клеток, что было недоступно прежним переносчикам. Авторы первой статьи под руководством Джеффри Холта (Jeffrey Holt) из Гарвардской медицинской школы (Harvard Medical School) и Бостонской детской больницы (Boston’s Children’s Hospital) создали новый синтетический вектор Anc80 на основе известного аденоассоциированного вируса (AAV) в сотрудничестве с Массачусетской глазной и ушной клиникой (Massachusetts Eye and Ear). Во второй работе группа под руководством отоларинголога-невролога Гвенаэль Джелиок (Gwenaëlle Géléoc) из той же детской больницы провела с использованием этого вектора эксперименты на мышиной модели синдрома Ушера. Это генетическое заболевание, вызывающее частичную или полную потерю слуха и зрения, что со временем приводит и к утрате равновесия.
“Примененная нами стратегия оказалась самой эффективной из опробованных ранее”, – приводит слова доктора Джелиок Medical News Today. “Внешние волосковые клетки усиливают звук, в результате чего внутренние клетки отправляют к мозгу более сильный сигнал, и сейчас у нас есть система, которая восстанавливает слуховую и вестибулярную функции до уровня, прежде недосягаемого”, – добавляет она. У мышей, с которыми работала Джелиок и ее коллеги, была мутация по гену Ush1, аналогичная той, что вызывает синдром Ушера у людей, а проявляется в отсутствии функционального белка harmonin, который необходим для улавливания звука волосковыми клетками и их коммуникации с головным мозгом. Нет белка harmonin – нет слуха. При внесении нормальной версии гена Ush1 во внутреннее ухо 25 новорожденных мышат у 19 из них наблюдалась продукция белка волосковыми клетками во всех частях улитки, реакция на звуковые волны и коммуникация с мозгом, позволяющая грызунам слышать звуки ниже 80 децибел, а в некоторых случаях и 25-30 децибел, что сопоставимо с шепотом. Однако если мышата подвергались генной коррекции спустя 10-12 дней после рождения, процедура оказывалась неэффективной.

Нет комментариев